三个月前，美国生物制药公司Ionis药业公布了家族性淀粉样多发神经病变（FAP）的在研新药inotersen的3期临床试验NEURO-TTR的最新积极顶线数据。然而，最新消息显示，葛兰素史克公司已决定放弃与Ionis公司就这一药品继续合作。

这一消息对Ionis公司来说，无疑是一个惊人的反转。此前，inoterse药物已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的罕见病药物和快速通道资格认定，以及欧洲药品管理局（EMA）的罕见病药物认定，并计划在今年秋天获得美国食品药品监督管理局的上市申请。该公司之前一直在考虑是否将该药物独立销售或与其他公司联合销售。

据Ionis透露的消息，葛兰素史克公司高管最终决定放弃inotersen药物，转而研发治疗TTR淀粉样变性这一罕见病药物。该药物是Alnylam旗下主要药物patisiran的竞争对手。此外，葛兰素史克决定不实施对IONIS-FB-LRx项目的选择专利授权，并对公司的罕见疾病资产进行战略募股和优先级调整计划。以上举措都是葛兰素史克新任首席执行官艾玛·沃姆斯利进行的顶级到底层研发改革的一部分。

对此，Ionis药业并未表现出受挫。Ionis药业首席业务官莎拉·柏爱思说，“对于inotersen，我们的主要目标是最大程度地成功完成上市，并优化我们的市场份额。为了实现这些目标，我们正在积极考虑组建一家商业子公司，在北美市场进行商业化或共同商业化等操作。我们最近建立商业子公司的经验使得我们有足够的时间应对葛兰素的放弃。潜在的合作伙伴对inotersen有很大的兴趣，并且正在和多方进行沟通交流。我们相信，只要选择正确的商业伙伴一起合作，我们可以最大限度地推广该药物，并在全球取得成功。”

申请批准和最终获批是两件截然不同的事。Ionis的后期实验中被葛兰素史克认为存在严重的安全问题，这也有可能阻碍该药物获得美国食品药品监督管理局的审批，也可能造成与其他商业化合作伙伴最终难以签署协议。

Ionis的投资者似乎分享了这一乐观态度。市场周五开盘时，该公司股价最初下跌约4％至43.83美元，但在早盘交易便回升至每股46.16美元。

葛兰素史克和Ionis自2010年以来一直保持着共同合作的伙伴关系，合作的目标是寻找并研发罕见疾病治疗药物。 尽管葛兰素史克已经决定放弃Ionis公司的inotersen和IONIS-FB-LRx，但该公司与Ionis仍有两款乙型肝炎药物继续维持着稳定的合作关系。（新浪医药编译/范东东）