近日发表在JAMA上的一篇研究报道显示，利用高血压治疗药物telmisartan（替米沙坦）医疗保险报销数据作为真实世界证据进行分析，是可以重复该药物大型随机对照临床研究结果的。

这项由哈佛大学医学院研究人员进行的研究主要目的是调查医疗保健数据库是否可以被用来确认临床试验的研究结果，这些临床试验用于支持已上市药物其他适应症的获批。

最近几年，美国FDA已经加大了对来自真实世界的数据使用的重视，其中真实世界数据可以来自电子病历、医疗保险报销数据及患者注册登记情况等。

从历史情况看，FDA利用真实世界数据主要是集中于对已上市药物安全性的确认和评估。但是最近FDA领导者们已经开始应用真实世界证据用于支持已上市药物适应症的扩展，并且已经在今年6月份基于收集的患者登记信息批准了Edwards Lifesciences公司Sapien 3经导管主动脉瓣的扩大使用。

为了开展这项研究，作者们查看了6.4万位匿名患者的医疗保险赔付数据，这些数据均来自于替米沙坦补充适应症获批之前接受了替米沙坦或雷米普利（另一款抗高血压药）处方的患者。

研究中涉及的关键性临床研究称为正在进行中的替米沙坦单药或与雷米普利联合治疗的全球性终点试验（缩写为ONTARGET）。该项研究的主要目的是评估替米沙坦用于心血管事件的预防效果是否非劣效于雷米普利治疗，同时还评估了替米沙坦联合雷米普利的效果是否更优于雷米普利单独用药。

该篇研究报道作者表示：“那些在FDA做出批准替米沙坦补充适应症决定之前被处方替米沙坦和雷米普利治疗的患者，研究显示与接受随机临床研究的患者的试验结果（针对补充适应症的批准）是相一致的。”

这篇报道所呈现的积极结论，提供了一种减少用于支持某些药物补充适应症批准所需的时间和金钱的方法。ONTARGET试验需要7年的时间才能完成，花费高达数千万美元，而作者们进行的这项研究仅耗时12周，成本只是随机试验的百分之一。

虽然作者能够通过这次的真实世界研究证实ONTARGET试验的结果，但他们表示，这种方式对于大多数药物的补充适应症扩展批准或许不可行。

在2005-2014年里，FDA共批准了138个药物的补充新适应症，其中有超过三分之二（78%）的药物是基于主要研究结果做出的批准决定，像是病理结果以及临床评分变化等这些证据在现有的医疗数据库中是无法识别的。

作者还表示：“事实上，我们的案例研究旨在对已上市药品补充适应症的临床试验进行支持和确认，利用现有的数据库、严谨的流行病学理论和最新软件平台得出了相对有效的结果并得出这样一个概念：制药公司或许可以使用类似的数据库分析作为进行补充适应症申请时常规做法的一部分。”

作者同时指出，FDA可以通过适当发布指南的方式促进这项研究案例的普及。（新浪医药编译/David）