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利德（Gilead）突破性丙肝明星药物Sovaldi 85000美元/疗程（一片1000美元）的定价饱受各方争议，同时也遭到政客、纳税人、保险商及患者维权组织的强烈声讨。然而，EvaluatePharma指出，Sovaldi的定价，勉强排进《2013年价格最高的药品TOP20》榜单，仅位列第19位。诺华的抗癌药Gleevec（格列卫）排在第20，葛兰素史克（GSK）黑色素瘤药物Mekinist位列第18。
TOP20榜单中，仅吉利德丙肝药物Sovaldi、罗氏乳腺癌药物Kadcyla、百时美施贵宝结直肠癌药物Erbitux（爱必妥）不是孤儿药外，其余全部是孤儿药。2013年中，处方患者数最低的是Naglazyme，全美仅64例患者；价格最高的药物是Soliris，达到了537000美元/人/年。以下是价格最高的10种药品：
1、Soliris——$ 536,629/人/年
制药商：Alexion；
适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），这是一种罕见病；超罕见遗传性疾病——非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）；
2、Naglazyme——$ 485,747/人/年
制药商：BioMarin Pharmaceutical
适应症：粘多糖贮积症Ⅵ型（MPS VI），又名马尔多-拉米（Maroteaux-Lamy）综合征，这是一种罕见遗传性疾病；该公司另一种药物Vimizim于2014年获批用于粘多糖贮积症IV型（MPS IV），又名莫尔基奥（Morquio）综合征，价格为380,000美元/人/年；
3、Kalydeco——$ 299,592/人/年
制药商：Vertex（富泰）制药
适应症：囊肿性纤维化（cystic fibrosis，CF），一种罕见性疾病；
4、Cinryze——$ 230,826/人/年
制药商：Shire（夏尔）
适应症：遗传性血管水肿（HAE），一种罕见性疾病，欧美患者总数仅1800人；
5、H.P. Acthar Gel——$ 205,681/人/年
制药商：Questcor/Mallinckrodt
适应症：多发性硬化症（MS），帮助患者更好的行走，Acthar是从猪脑垂体中提取的激素药物，自2001年以来，不到15年时间，价格太高1000倍以上；
6、Sprycel——$ 149,762/人/年
制药商：百时美施贵宝（BMS）/大冢（Otsuka）；
适应症：慢性髓性白血病（CML），Sprycel是一种孤儿药，2013年销售额12.8亿美元，2014年上半年销售额7.1亿美元。诺华是CML领域的领导者，有2种药物获批，Gleevec（格列卫）和Tasigna；格列卫价格84,373美元/年，但Gleevec和Sprycel只是将CML转变为慢性疾病，其高昂价格备受批评。印度已颁发强制许可，准许本土制药商强仿；此外，印度也正在考虑强仿Sprycel；
7、Pomalyst——$ 147,302/人/年
制药商：Celgene（新基）
适应症：多发性骨髓瘤（MM），2013年上市，是一种口服药物，价格比竞争对手Onyx制药的Kyprolis（carfilzomib）略低。Celgene公司另一款MM药物Revlimid，价格为12,8666美元/年。Pomalyst潜力巨大，2013年销售额3.05亿美元，2014年上半年同期增长213%，达到2.96亿美元。
8、Xyrem——$ 143,604/人/年
制药商：Jazz Pharmaceuticals（爵士制药）
适应症：Xyrem（羟丁酸钠）是一种孤儿药，是目前唯一获得FDA批准用来治疗与猝睡症（Narcolepsy）相关的突发性肌无力（cataplexy）和白天嗜睡症（EDS：Excessive daytime sleepiness）的药物，有14项专利保护。2007年时，Xyrem 1毫升剂量价格2.04美元，2014年价格1毫升19.40美元，涨幅高达804%。
9、Erbitux（爱必妥）——$ 137,953/人/年
制药商：默克（Merck KGaA）/百时美施贵宝（BMS）
适应症：晚期结直肠癌，Erbitux是一种抗EGFR单克隆抗体，该药为新型靶向抗癌药，业界预计，Erbitux在2014年的销售额将突破12.5亿美元。
10、Revlimid——$ 128,666/人/年
制药商：Celgene（新基）
适应症：骨髓增生异常综合征相关贫血、多发性骨髓瘤（MM）、套细胞淋巴瘤（MCL），该药于2013年获中国批准用于MM。其中，多发性骨髓瘤适应症占销售额的大部分。Revlimid在2013年的销售额高达42.8亿美元，占总收入的66%。
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