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FDA和福泰制药公司宣布Kalydeco（ivacaftor）已获准用于年龄≥6岁、携带囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因的患者，治疗其囊性纤维化（CF）的基础病因。据福泰制药称，CF患者当中大约有4%携带此突变。 Kalydeco仅对携带G551D突变的CF患者有效，而对携带2个拷贝的CFTR基因F508突变的CF患者无效，而后一种突变是导致CF的最常见突变。若对患者的突变状况不清楚，则应对其进行FDA认可的CF突变检测，以确定其是否存在G551D突变。 FDA批准Kalydeco是基于2项Ⅲ期研究的数据，受试者为携带至少1个拷贝的G551D突变的CF患者。试验结果表明，与接受安慰剂处置者相比，Kalydeco治疗组患者在肺功能以及其他病情衡量指标方面都获得显著而持久的改善，其中包括增重和某些生活质量指标，肺功能恶化次数也显著减少，并且因不良事件停止治疗的患者数也较少。
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