美国食品药监局(FDA)批准Vertex医药公司的Kalydeco用于治疗囊肿性纤维化疾病(CF)。
此次批准应用的对象是,拥有特异G551D基因变异的六岁及六岁以上的CF患者。实际上此次批准早于4月18号的处方药收费行为截止日期,主要是因为通过两个48周的在213名CF患者身上进行的研究显示,Kalydeco能够显著持续改善患者肺功能。
美国大约有3万名CF患者,是白种人中常见的一种致命基因型疾病,其中4%的患者患有G551D基因突变.
FDA会长Margaret Hamburg说:“Kalydeco是一种非常好的治疗药。独特且互利的合作关系使得Kalydeco能够顺利获批,而对于参与研究的公司而言,也给他们提供了一种很好的模式。”
Lalydeco是由Vertex 和非盈利组织CF治疗基金会共同研发的。
FDA中心负责药物评估和研发部主任Janet Woodcock说:“Kalydeco药片要和富含脂肪的食物一块服用,一天两次。这是一种突破性的治疗CF的药物,因为现有的治疗方法只能缓解症状。
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