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Amicus Therapeutics公司首次将AT2220（去氧野艽霉素盐酸盐）和酶代替治疗（ERT）注射液用于庞贝氏疾病患者。 一项多中心Ⅱ期临床研究将AT2220和ERT联合治疗与ERT单一治疗作对比，目的是为了验证AT2220的安全性和药代动力学。所有组都接受常规剂量的ERT注射。在下一次ERT注射之前一小时，患者先服用单一口服剂量的AT2220。每次注射都要检测血浆酶活性和蛋白质水平。 |
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