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当谈起价格昂贵的药品时，人们通常会提到降胆固醇药物立普妥（每年的治疗费用1500美元）、用于治疗精神分裂症的药物再普乐（每年的治疗费用7000美元），或是抗癌药物阿瓦斯丁（每年治疗费50,000美元）。但是，在《福布斯》杂志开展的全球最昂贵药物的调查中，这些药物无一上榜。
在《福布斯》价格最昂贵药物榜单上，9只药品赫然上榜。对服用这些药品的病人来说，每只药品每年的治疗费用均超过20万美元。这些药品大多是用来治疗罕见的遗传性疾病的，而受到这些疾病折磨的病人往往少于10,000人。治疗这些疾病可供使用的药物极少，因此，当生物科技公司开发出相应的治疗药物时，它们对产品的定价几乎可以“为所欲为”。
受众越少，价格越贵
由Alexion制药公司生产的Soliris是世界上价格最为昂贵的单一药物，每年的治疗费用高达40.95万美元。这种单克隆抗体药物用来治疗一种名为阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的罕见疾病，病人患上这种疾病后，免疫系统会在夜间摧毁他们的红血球。目前，美国有8000人患有这一疾病。去年，Soliris的销售额为2.95亿美元。自从Alexion公司在两年前开始销售Soliris以来，其股票价格上涨了130%。
在这个药品定价颠倒的世界里，一只药品所能帮助的病人越少，它的价格就越昂贵。Alexion公司在对Soliris用来治疗PNH开展试验以前，曾经对该药治疗类风湿关节炎的效果进行试验。据悉，美国约有100万人患有类风湿性关节炎。但试验遭遇了失败。假如Soliris真的可以治疗关节炎，那么Alexion公司将不得不为此种治疗用途设定低得多的价格，并与那些治疗费用仅为20,000美元的同类药物展开竞争。
另有3种药物每年治疗费用超过了35万美元。其中，Shire制药公司生产的Elaprase每年高达37.5万美元，该药用来治疗一种超级罕见的代谢障碍亨特综合征（Hunter’s syndrome）。目前，美国仅有500人患亨特综合征，这种疾病会引发感染、呼吸困难和脑损伤。去年，Elaprase在美国国内的销售额为3.53亿美元。
由BioMarin制药公司生产的Naglazyme治疗另外一种罕见的代谢障碍，根据投资银行Robert W. Baird提供的数据，Naglazyme的治疗费用每年高达36.5万美元。另外，Cinryze是用来预防脸部出现危险性肿胀的药物，由Viropharma公司生产，使用该药的治疗费用每年大约为35万美元。Viropharma预计，该药销售额将从去年的9500万美元增加到3.5亿美元。
结果令人意想不到
与那些以标准剂量形式出现的药丸不同的是，所有价格昂贵的药物都是注射型生物科技药，其剂量随着病人的体重或其他因素而变化。
《福布斯》杂志为了编制这份榜单，采访了生物科技行业的专家，并从这些公司或者华尔街分析人士那里获取了每名病人大约花费的平均治疗费用。令人惊讶的是，许多价格极其昂贵的抗癌药物没有登上这份榜单。靶向抗癌药物只是在几个月内为少数病人带来治疗帮助，这无疑降低了病人使用它们的平均费用。Allos Therapeutics公司生产的Folotyn治疗一种罕见的淋巴瘤，每月的治疗费用高达3万美元，但是一般病人只依赖该药短短几个月，因此治疗费用相对不高。
生物科技公司为其产品的高定价进行辩护。Alexion公司首席执行官Leonard Bell表示，高昂的药品价格是为了让那些确实需要这些药品的少数病人活下去，因为对患有罕见病症的病人来说，他们并没有多少治疗药物可以选择。
用来治疗罕见疾病的新药价格每年都在提高。以往一只药物每年的治疗费用达10万美元就会让人皱起眉头，但现在这种价格水平已经稀松平常。
治疗罕见疾病的药物已然成为药企的“摇钱树”。由于病人极少，制药公司不必在营销活动上投入巨资，而保险公司或政府通常会为这些药物买单。
传统药物走下坡路
正当治疗罕见疾病的专业药品大获成功之际，面向大众销售的传统药物却在走下坡路。许多跨越10亿美元销售大关的“重磅炸弹”药物销售业绩平平。Sanford C. Bernstein公司分析师Geoffrey Porges表示，销售罕见病治疗药物是生物科技行业未来的希望。
很多病人对这些药物拯救了他们的生命而心怀感激。2005年，当时才5个月大的Mia Hanley被诊断患上了庞贝氏症（Pompe disease）。她的母亲Dawn说：“除了知道这种疾病是致命的以外，我对庞贝氏症一无所知。” 庞贝氏症通常会在第一年致命，幸运活下来的病人需要依赖轮椅和呼吸机。Mia Hanley参加了一项针对Myozyme的临床试验。Myozyme是由Genzyme公司开发的用来治疗庞贝氏症的药物，通过每个月两次注射Myozyme，Mia可以开口说话，用腿支撑走路，并且可以自己饮食。
儿童使用Myozyme的治疗费用每年高达10万美元，而成年人使用该药的治疗费用每年则高达30万美元。
竞争姗姗来迟
专业药品的价格之昂贵超出想象。多年来，制药公司一直忽视那些患病人数不到数百万人的疾病。但是这种情况自1983年起开始改变，当时美国国会通过了一项法律，对用来治疗孤儿疾病（在美国患这种疾病的人数不到20万）的药物给予更多的垄断权利。
刚开始，生物科技公司重点关注的是常见的孤儿疾病，比如多发性硬化症。1991年，Genzyme公司推出了用来治疗戈谢病的药物Ceredase。病人如果患上戈谢病，一种丢失的酶会导致大量脂肪在脾脏、心脏甚至大脑处堆积。Ceredase由人类胎盘制成，它可以取代丢失的酶。最初，它的治疗费用每年高达15万美元。1994年，当一种新的由转基因鼠细胞制成的药物被推向市场时，一些观察人士天真地预测这类药物的价格将会下跌。但是新的药物Cerezyme让一般病人每年付出20万美元的治疗费用，它的年销售额在10亿美元左右。
相对传统药物，罕见病治疗药物市场上的竞争姗姗来迟。Shire公司正在等待美国FDA审批其新开发的用来治疗戈谢病的药物，据悉，该药的定价将比Cerezyme低15%。辉瑞和以色列生物科技企业Protalix公司正在试验一只有望与Cerezyme展开竞争的药物，定价可能会更低。诺华也逐步进入了罕见病治疗领域。大型制药公司的介入可能将促使这些药物的价格下跌。（作者：王迪）
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